ژن درمانی تومور مغزی امکانپذیر است؟

ژن درمانی تومور مغزی

ژن درمانی تومور مغزی

جمجمه که مغز را در بر می گیرد، بسیار سفت است و هر گونه رشد در چنین فضای محدودی می تواند مشکلاتی را ایجاد کند. تومور مغزی مجموعه یا توده ای از سلول های غیر طبیعی در مغز است که می توانند سرطانی (بدخیم) یا غیر سرطانی (خوش خیم) باشند. وقتی تومورهای خوش خیم یا بدخیم رشد می کنند، می توانند باعث افزایش فشار داخل جمجمه شوند و این اتفاق می تواند باعث آسیب مغزی شود و زندگی فرد را تهدید کند. تومورهای بدخیم مغزی عامل مرگ و میر تعداد قابل توجهی از کودکان و بزرگسالان هستند که حتی با پیشرفت در جراحی، پرتودرمانی و شیمی درمانی، بسیاری از مبتلایان تومور بدخیم مغزی تنها چند ماه تا چند هفته زنده می مانند. در تلاش برای بهبود پیش آگهی برای این بیماران، محققان رویکرد جدیدی برای درمان تومور مغزی ایجاد کرده اند که از فناوری DNA برای انتقال ژن های حساس به درمان به سلول های تومور استفاده می کند. ژن درمانی تومور مغزی روشی است که ژن های فرد را برای درمان یا دستکاری بیان ژن یا تغییر خواص بیولوژیکی سلول های مسئول، تغییر می دهد.

تاریخچه ژن درمانی تومور مغزی

ظهور ژن درمانی در اوایل دهه 1990 انتظارات و امیدها را برای درمان تومور مغزی افزایش داد. با این حال، در حالی که آزمایشات بالینی در بیماران مبتلا به گلیومای بدخیم شواهدی از ایمنی بخشی ارائه می داد، اما مزایای درمانی با این تکنیک قانع کننده نبود. این موضوع شبیه مقدمه های سایر متدهای درمانی در طول تاریخ بود که امیدوار کننده به نظر می رسید اما در آزمایشات انسانی شکست خورد. با این وجود مطالعه مجدد در آزمایشگاه ها و آزمایش مجدد فرایندهای آزمایشگاهی – کلینیکی باعث شد که درمان هایی بر اساس منطق بیولوژیکی قوی بتوانند شواهدی از موفقیت ژن درمانی تومور مغزی را در انسان نشان دهند و توسط پزشکان و دیگر فعالان به عنوان یک متد درمانی شگفت انگیز پذیرفته شوند. مثال هایی مانند موفقیت انسان در پیوند اعضای بدن، درمان با آنتی بادی مونوکلونال و درمان حساسیت ها این آرامش را به همراه دارد که عدم موفقیت اولیه این استراتژی در انسان، فرصتی برای پیدا کردن راه حل هایی است که در نهایت منجر به درمان موفقیت آمیز بیمار می شود.

گام های جدید در ویرایش ژن انسانی یا ژن درمانی

ژن درمانی برای تومور مغزی

گلیوبلاستوما (GBM) شایع ترین و تهاجمی ترین تومور اولیه مغزی در جمعیت بزرگسال است و پیش آگهی ناخوشایندی دارد. برای درمان این نوع تومور با روش های کلاسیک موانعی وجود دارد که اجازه نمی دهند این تومور در بدن افراد از بین برود؛ این موانع عبارت هستند از:

  1. انتقال ناکارآمد دارو از طریق سد خونی مغزی (BBB) 
  2. وجود یک ریز محیط سرکوب کننده سیستم ایمنی (TME)
  3. ایجاد مقاومت دارویی 

از آنجا که گلیوما در اثر تغییر متوالی ژنتیکی ایجاد می شود، ژن درمانی که به اصلاح ساختار ژنتیکی سلول های هدف کمک می کند، به نظر می رسد رویکردی امیدوارکننده برای غلبه بر موانع موجود در راهبردهای درمانی فعلی است. با این حال یكی از معایب این روش، انتقال ژن های ضد تومور با استفاده از ویروس است كه می تواند منجر به فعال شدن سیستم ایمنی و ناكارآمدی آن شود.

کلام پایانی

ژن درمانی تکنیکی می باشد که به سرعت در حال پیشرفت است که هدف نهایی آن وارد کردن مولکول های درمانی به بدن بیمار با استفاده از وسایل حمل و نقل ویروسی یا غیر ویروسی است. ژن درمانی همچنین می تواند برای افزایش پاسخ های ایمنی به آنتی ژن های تومورزا، برنامه ریزی مجدد TME با هدف جلوگیری از سرکوب سیستم ایمنی گلیوما و عادی سازی رگ زایی مورد استفاده قرار گیرد. در حال حاضر ژن درمانی با واسطه نانو ذرات برای غلبه بر BBB برای درمان گلیوما در حال توسعه است. رویکرد دیگر برای افزایش اثر ضد گلیوما، انجام ویروس ایمونوتراپی با استفاده از ویروس های آنکولیتیک، ایمونوژنیک است. ویروس های انکولیتیک به دلیل تکثیر ویروسی خاص سلول های سرطانی، سلول های توموری را از بین می برند و همچنین می توانند ایمنی مناسبی بر ضد تومور ها ایجاد کنند. ژن درمانی تومور مغزی هنوز به صورت گسترده و بالینی انجام نمی شود اما امیدها برای موفقیت آمیز بودن آن هنوز زنده است. 

نویسنده و مترجم: دکتر سارا فرخی مشاور ژنتیک

Leave A Comment