ژن درمانی در هیپرآمونمی
ژن‌درمانی هیپرآمونمی با انتقال ژن‌های چرخه اوره به سلول‌های کبد سطح آمونیاک خون را کاهش می‌دهد و از آسیب مغزی و عصبی جلوگیری می‌کند.
ژن درمانی در فنیل کتونوری
ژن‌درمانی فنیل‌کتونوری با انتقال ژن سالم PAH به سلول‌های کبد سطح فنیل‌آلانین را کاهش می‌دهد و رژیم غذایی سخت را سبک‌تر می‌کند.
ژن درمانی در آمفیزم
ژن‌درمانی آمفیزم با انتقال ژن محافظ آنتی‌ترپسین کمبود این پروتئین را جبران می‌کند و تخریب بافت ریه و کاهش عملکرد تنفسی را کند می‌کند.
ژن درمانی در بیماری گوشه
ژن‌درمانی در بیماری گوشه با انتقال ژن سالم گلوکو–سربروزیداز، کمبود آنزیم گلوکوسربروزیلاز را اصلاح می‌کند و تجمع گلوکوسربروزید را کاهش می‌دهد.
ژن درمانی در سیستیک فیبروزیس
ژن‌درمانی سیستیک فیبروزیس با انتقال ژن سالم CFTR به سلول‌های اپی‌تلیال عملکرد کانال کلراید را بهبود می‌بخشد و علائم تنفسی و گوارشی را کاهش می‌دهد.
ژن درمانی در موکوپلی ساکاریدوز VII
ژن‌درمانی در موکوپلی ساکاریدوز نوع VII با انتقال ژن سالم GUSB، کمبود آنزیم β-گلوکورونیداز را جبران می‌کند و تجمع گلیکوزآمینوگلیکان‌ها را کاهش می‌دهد.
ژن درمانی در نقص آدنوزین دآمیناز
ژن‌درمانی برای نقص آدنوزین دآمیناز (ADA) با وارد کردن ژن سالم می‌تواند سیستم ایمنی را بازسازی کرده و علائم نقص ایمنی ترکیبی شدید را کاهش دهد.
ژن درمانی در نقص نوکلئوتید پورین فسفریلاز
ژن‌درمانی در نقص پورین نوکلئوتید فسفریلاز با ترمیم ژن معیوب می‌تواند سیستم ایمنی را بهبود ببخشد و علائم کمبود ایمنی مرتبط را کاهش دهد.
ژن درمانی در بیماری گرانولوماتوز مزمن
ژن‌درمانی در بیماری گرانولوماتوز مزمن با اصلاح ژن‌های مسئول نقص سیستم ایمنی می‌تواند عملکرد فاگوسیت‌ها را بهبود داده و خطر ابتلا به عفونت را کاهش دهد.
ژن درمانی در ناهنجاری های گیرنده لیپوپروتئین با چگالی کم
ژن‌درمانی برای اصلاح ناهنجاری‌های گیرنده لیپوپروتئین LDL می‌تواند با اصلاح ژن معیوب به کاهش کلسترول و پیشگیری از بیماری‌های قلبی کمک کند.
مشاوره ژنتیک قبل از ازدواج
مشاوره ژنتیک پیش از ازدواج با بررسی سابقه خانوادگی و آزمایش‌های ژنتیکی به شناسایی ریسک بیماری‌های ارثی و کاهش انتقال آن‌ها کمک می‌کند.