ژن‌درمانی آتروفی عضلانی نخاعی با اضافه کردن یا جایگزینی ژن SMN1 به کمک وکتورهای ویروسی سطح پروتئین SMN را بالا برده و حرکت بیماران را بهبود می‌بخشد.

سیتوژنوم دکتر

ژن‌درمانی در آنمی سلول داسی‌شکل با انتقال ژن سالم HBB یا ویرایش ژن بتاگلوبین تولید هموگلوبین را افزایش داده و از تخریب گلبول‌ها می‌کاهد.

سیتوژنوم دکتر

ژن‌درمانی هیپرآمونمی با انتقال ژن‌های چرخه اوره به سلول‌های کبد سطح آمونیاک خون را کاهش می‌دهد و از آسیب مغزی و عصبی جلوگیری می‌کند.

سیتوژنوم دکتر

ژن‌درمانی فنیل‌کتونوری با انتقال ژن سالم PAH به سلول‌های کبد سطح فنیل‌آلانین را کاهش می‌دهد و رژیم غذایی سخت را سبک‌تر می‌کند.

سیتوژنوم دکتر

ژن‌درمانی آمفیزم با انتقال ژن محافظ آنتی‌ترپسین کمبود این پروتئین را جبران می‌کند و تخریب بافت ریه و کاهش عملکرد تنفسی را کند می‌کند.

سیتوژنوم دکتر

ژن‌درمانی در بیماری گوشه با انتقال ژن سالم گلوکو–سربروزیداز، کمبود آنزیم گلوکوسربروزیلاز را اصلاح می‌کند و تجمع گلوکوسربروزید را کاهش می‌دهد.

سیتوژنوم دکتر

ژن‌درمانی سیستیک فیبروزیس با انتقال ژن سالم CFTR به سلول‌های اپی‌تلیال عملکرد کانال کلراید را بهبود می‌بخشد و علائم تنفسی و گوارشی را کاهش می‌دهد.

سیتوژنوم دکتر

ژن‌درمانی در موکوپلی ساکاریدوز نوع VII با انتقال ژن سالم GUSB، کمبود آنزیم β-گلوکورونیداز را جبران می‌کند و تجمع گلیکوزآمینوگلیکان‌ها را کاهش می‌دهد.

سیتوژنوم دکتر

ژن‌درمانی برای نقص آدنوزین دآمیناز (ADA) با وارد کردن ژن سالم می‌تواند سیستم ایمنی را بازسازی کرده و علائم نقص ایمنی ترکیبی شدید را کاهش دهد.

سیتوژنوم دکتر

ژن‌درمانی در نقص پورین نوکلئوتید فسفریلاز با ترمیم ژن معیوب می‌تواند سیستم ایمنی را بهبود ببخشد و علائم کمبود ایمنی مرتبط را کاهش دهد.

سیتوژنوم دکتر

ژن‌درمانی در بیماری گرانولوماتوز مزمن با اصلاح ژن‌های مسئول نقص سیستم ایمنی می‌تواند عملکرد فاگوسیت‌ها را بهبود داده و خطر ابتلا به عفونت را کاهش دهد.

سیتوژنوم دکتر