ژن درمانی آتروفی عضلانی نخاعی

ژن درمانی آتروفی عضلانی نخاعی

ژن‌درمانی آتروفی عضلانی نخاعی با اضافه کردن یا جایگزینی ژن SMN1 به کمک وکتورهای ویروسی سطح پروتئین SMN را بالا برده و حرکت بیماران را بهبود می‌بخشد.

سیتوژنوم
سیتوژنوم دکتر
ژن درمانی در آنمی سلول داسی شکل

ژن درمانی در آنمی سلول داسی شکل

ژن‌درمانی در آنمی سلول داسی‌شکل با انتقال ژن سالم HBB یا ویرایش ژن بتاگلوبین تولید هموگلوبین را افزایش داده و از تخریب گلبول‌ها می‌کاهد.

سیتوژنوم
سیتوژنوم دکتر
ژن درمانی در هیپرآمونمی

ژن درمانی در هیپرآمونمی

ژن‌درمانی هیپرآمونمی با انتقال ژن‌های چرخه اوره به سلول‌های کبد سطح آمونیاک خون را کاهش می‌دهد و از آسیب مغزی و عصبی جلوگیری می‌کند.

سیتوژنوم
سیتوژنوم دکتر
ژن درمانی در فنیل کتونوری

ژن درمانی در فنیل کتونوری

ژن‌درمانی فنیل‌کتونوری با انتقال ژن سالم PAH به سلول‌های کبد سطح فنیل‌آلانین را کاهش می‌دهد و رژیم غذایی سخت را سبک‌تر می‌کند.

سیتوژنوم
سیتوژنوم دکتر
ژن درمانی در آمفیزم

ژن درمانی در آمفیزم

ژن‌درمانی آمفیزم با انتقال ژن محافظ آنتی‌ترپسین کمبود این پروتئین را جبران می‌کند و تخریب بافت ریه و کاهش عملکرد تنفسی را کند می‌کند.

سیتوژنوم
سیتوژنوم دکتر
ژن درمانی در بیماری گوشه

ژن درمانی در بیماری گوشه

ژن‌درمانی در بیماری گوشه با انتقال ژن سالم گلوکو–سربروزیداز، کمبود آنزیم گلوکوسربروزیلاز را اصلاح می‌کند و تجمع گلوکوسربروزید را کاهش می‌دهد.

سیتوژنوم
سیتوژنوم دکتر
ژن درمانی در سیستیک فیبروزیس

ژن درمانی در سیستیک فیبروزیس

ژن‌درمانی سیستیک فیبروزیس با انتقال ژن سالم CFTR به سلول‌های اپی‌تلیال عملکرد کانال کلراید را بهبود می‌بخشد و علائم تنفسی و گوارشی را کاهش می‌دهد.

سیتوژنوم
سیتوژنوم دکتر
ژن درمانی در موکوپلی ساکاریدوز VII

ژن درمانی در موکوپلی ساکاریدوز VII

ژن‌درمانی در موکوپلی ساکاریدوز نوع VII با انتقال ژن سالم GUSB، کمبود آنزیم β-گلوکورونیداز را جبران می‌کند و تجمع گلیکوزآمینوگلیکان‌ها را کاهش می‌دهد.

سیتوژنوم
سیتوژنوم دکتر
ژن درمانی در هموفیلی
ژن درمانی در نقص آدنوزین دآمیناز

ژن درمانی در نقص آدنوزین دآمیناز

ژن‌درمانی برای نقص آدنوزین دآمیناز (ADA) با وارد کردن ژن سالم می‌تواند سیستم ایمنی را بازسازی کرده و علائم نقص ایمنی ترکیبی شدید را کاهش دهد.

سیتوژنوم
سیتوژنوم دکتر
ژن درمانی در نقص نوکلئوتید پورین فسفریلاز

ژن درمانی در نقص نوکلئوتید پورین فسفریلاز

ژن‌درمانی در نقص پورین نوکلئوتید فسفریلاز با ترمیم ژن معیوب می‌تواند سیستم ایمنی را بهبود ببخشد و علائم کمبود ایمنی مرتبط را کاهش دهد.

سیتوژنوم
سیتوژنوم دکتر
ژن درمانی در بیماری گرانولوماتوز مزمن

ژن درمانی در بیماری گرانولوماتوز مزمن

ژن‌درمانی در بیماری گرانولوماتوز مزمن با اصلاح ژن‌های مسئول نقص سیستم ایمنی می‌تواند عملکرد فاگوسیت‌ها را بهبود داده و خطر ابتلا به عفونت را کاهش دهد.

سیتوژنوم
سیتوژنوم دکتر