ژن درمانی آتروفی عضلانی نخاعی با جایگزینی یا افزودن ژن SMN1 به‌وسیلهٔ وکتورهای ویروسی مثل Zolgensma، سطح پروتئین SMN را افزایش داده و به بهبود عملکرد عصبی و حرکتی کمک می‌کند.

سیتوژنوم دکتر

ژن درمانی در آنمی سلول داسی شکل با ویرایش ژن HBB یا اضافه کردن ژن سالم، تولید هموگلوبین طبیعی را افزایش می‌دهد و موجب کاهش درد و جلوگیری از تخریب سلول‌های قرمز خون می‌شود.

سیتوژنوم دکتر

ژن درمانی هیپرآمونمی با وارد کردن نسخه سالم ژن‌های چرخه اوره به سلول‌های کبد تلاش می‌کند سطح آمونیاک خون را کاهش دهد و از آسیب مغزی و عصبی جلوگیری کند.

سیتوژنوم دکتر

ژن درمانی در فنیل‌کتونوری تلاش می‌کند با وارد کردن نسخه سالم ژن PAH به سلول‌های کبد با وکتورهای ویروسی، سطح فنیل‌آلانین را کاهش داده و نیاز به رژیم غذایی سخت را کم کند.

سیتوژنوم دکتر