ژن درمانی در آمفیزم

ژن درمانی در آمفیزم

ژن درمانی در آمفیزم امکانپذیر است؟

آمفیزم یکی از بیماری هایی است که شامل COPD (بیماری انسدادی مزمن ریه) می شود و در طول زمان موجب آسیب تدریجی بافت ریه، به ویژه تخریب آلوئول ها (کیسه های هوایی ریز) می گردد. این آسیب به تدریج باعث پاره شدن کیسه های هوا و ایجاد یک حفره بزرگ هوا به جای تعداد زیادی کیسه های کوچک می شود. کاهش سطح ریه، هوا را در بافت آسیب دیده به دام می اندازد و از حرکت اکسیژن در جریان خون جلوگیری می کند و علاوه بر این، این انسداد باعث می شود ریه ها به آرامی بیش از حد پر شوند که تنفس را به طور فزاینده ای دشوارتر می کند. درمان های فعلی برای این بیماری پر هزینه هستند و تاثیراتی دائمی ندارند به همین دلیل پزشکان اقدام به یافتن روشی دائمی و کم هزینه نسبت به سایر متدها نمودند و در پی یافتن تکنیکی موثر در حوزه ژن درمانی در آمفیزم ، آزمایشات متعددی را انجام دادند که در ادامه به بررسی میزان موفقیت آن‌ها می‌پردازیم.

علت و درمان‌های رایج آمفیزم

کمبود آلفا-1-آنتی تریپسین (به اختصار AATD) شایع ترین علت ژنتیکی آمفیزم است. AATD که بیش از صد هزار آمریکایی را سالانه تحت تاثیر قرار می دهد، به دلیل به ارث بردن یک جهش ژنی ایجاد می شود. درمان های فعلی برای بیماران مبتلا به AATD شامل موارد زیر است:

  1. تزریق پروتئین AAT: اصلی ترین درمان، تزریق داخل وریدی پروتئین AAT به صورت هفتگی است. این متد یک گزینه ناخوشایند، تهاجمی و گران قیمت به حساب می آید.
  2. داروی شل کننده: داروهای گشادکننده برونش، ماهیچه ها را شل می کنند و از این طریق تنفس را آسان می گردانند.
  3. داروهای ضد التهابی: داروهای ضد التهابی می توانند التهاب راه های هوایی را کاهش دهند و از میزان فشار ریوی بکاهند.
  4. اکسیژن تراپی: اکسیژن درمانی می تواند به بیمارانی که به کمک تنفسی نیاز دارند کمک کند.
  5. عمل جراحی: در شرایط شدید، جراحی کاهش حجم ریه می تواند با برداشتن بخشی از بافت ریه بیمار، فشار ریوی را کاهش دهد.
  6. ژن درمانی در آمفیزم : انتقال یک نسخه سالم از ژنی که باعث ایجاد آمفیزم می شود یکی از جدیدترین و امیدوار کننده ترین راه های درمانی این شرایط است. این متد را با نام ژن درمانی برای آمفیزم می شناسند که یک رویکرد تجربی برای درمان برخی شرایط ژنتیکی از جمله AATD است. از آنجایی که بیماران مبتلا به AATD سطوح پایینی از پروتئین AAT در ریه های خود دارند، محققان تلاش های اخیر خود را بر روی ارزیابی اینکه آیا هدف قرار دادن ژن درمانی مستقیم به ریه ها ممکن است درمانی قطعی برای آمفیزم باشد یا خیر متمرکز کرده اند.

آِیا می توان برای درمان آمفیزم از ژن درمانی استفاده کرد؟

در حال حاضر ژن درمانی در آمفیزم به طور بالینی در انسان آزمایش نشده است و پزشکان با استفاده از یک مدل تجربی، یک کپی از ژن سالم را به سلول‌ های ریه مبتلا به آمفیزم انتقال دادند و دریافتند که این ژن اصلاح‌ شده حداقل به مدت یک سال در سلول‌ های ریه باقی می ‌ماند؛ این یافته ‌ها در مجله Molecular Therapy – Methods & Clinical Development منتشر شده است. علاوه بر این، مطالعات نشان می دهند که سلول‌ های متعددی در ریه ‌ها و همچنین کبد تحت تأثیر تغییرات ناشی از ورود ژن سالم به بدن قرار می ‌گیرند و زمانی که ژن طبیعی در DNA گنجانده شود، میزان آلفا 1 آنتی تریپسین طبیعی می شود. حضور ژن سالم در ژنوم افراد مبتلا باعث می شود که پروتئین مورد نظر در مقادیر کافی برای کاهش شدت بیماری تولید شود.” اندرو ویلسون، نویسنده مقاله یکی از تحقیقات ژن درمانی برای آمفیزم توضیح داد: نتایج حاصله از تحقیقات ما، از انتقال مستقیم ژن سالم به ریه به عنوان یک رویکرد درمانی جایگزین برای دستیابی به توسعه ژن درمانی برای AATD پشتیبانی می کند.

کلام آخر

آمفیزم یکی از قابل پیشگیری ترین بیماری های تنفسی در دنیا است زیرا به شدت با سیگار کشیدن مرتبط است. آلاینده های هوا، کمبود آلفا-1 آنتی تریپسین و عفونت های تنفسی نیز می توانند در بروز این بیماری نقش داشته باشند، اما سیگار عامل شماره یک در نظر گرفته می شود. در حال حاضر ژن درمانی در آمفیزم یک راهکار آینده نگر و امیدوار کننده به حساب می آید و پزشکان در تلاش اند تا با بررسی بیشتر جوانب آن و رفع ایراداتش هرچه سریعتر آن را به طور گسترده مورد استفاده بالینی در جهان قرار دهند.

مترجم: سارا فرخی


بررسی جهش های پانل متداول سرطان ریه

دسته بندی : مقالات

پاسخی بگذارید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند *