ژن درمانی در هموفیلی

ژن درمانی در هموفیلی

عملکرد ژن درمانی در هموفیلی چگونه است؟ هموفیلی (hemophilia) یک اختلال ژنتیکی مرتبط با لخته شدن خون است که طی آن بدن بیماران فاکتورهایی که اجازه لخته شدن خون را می دهند را به اندازه کافی تولید نمی کنند؛ طبیعی است که بدن بدون وجود این فاکتورها نتواند خونریزی را…
Read More
ژن درمانی در موکوپلی ساکاریدوز VII

ژن درمانی در موکوپلی ساکاریدوز VII

ژن درمانی در موکوپلی نوع 7 موکوپلی ساکاریدوز VII یک بیماری نادر است که ذخیره ‌سازی ژنتیکی لیزوزوم را در بدن مختل می کند و با تجمع گلیکوز امینو گلیکان‌ ها در بافت همبند تشخیص داده می ‌شود، این تجمع منجر به درگیری پیشرونده چند سیستمی با شدتی از خفیف…
Read More
ژن درمانی در هیپرآمونمی

ژن درمانی در هیپرآمونمی

ژن درمانی در هیپرآمونمی ژن‌ های موجود در سلول‌ های بدن انسان نقش مهمی در سلامتی عمومی بازی می ‌کنند، در واقع یک ژن معیوب می ‌تواند موجب بیماری شود. بیماری هایپر آمونمی (Hyperammonemia) نوعی اختلال متابولیک است که طی آن سطح آمونیاک خون از حد طبیعی فراتر می رود…
Read More
ژن درمانی آتروفی عضلانی نخاعی

ژن درمانی آتروفی عضلانی نخاعی

ژن درمانی آتروفی عضلانی نخاعی چگونه امکانپذیر است؟ آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) یک اختلال عصبی عضلانی اتوزومی مغلوب مغزی است که با هیپوتونی (ضعف پیشرونده ماهیچه ها و تحلیل رفتن آن ها) مشخص می شود. درمان جایگزینی ژن (Gene replacement therapy) برای آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) در حال حاضر به…
Read More
ژن درمانی سیترولینمی

ژن درمانی سیترولینمی

ژن درمانی سیترولینمی چیست؟ سیترولینمی جزء بیماری های متابولیک ارثی است که در برخی موارد در اثر جهش های ژنتیکی شناخته شده رخ می دهد و منجر به عدم توانایی فرد در دفع آمونیاک می شود. آمونیاک یک ماده سمی و خطرناک برای بدن انسان است که از طریق ادرار…
Read More